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拜耳公司只是最近启动将CRISPR技术用于全新药物研发的大型制药公司之一。

强大的基因编辑工具CRISPR能否对疾病的治愈有所帮助？各大制药公司正在竞相寻找答案。

拜耳公司与初创公司CRISPR Therapeutics最近宣布了一项金额高达3亿美元的合资项目，共同开发治疗血液疾病、失明以及先天性心脏病的新药。

这一行动表明，制药业正急于运用CRISPR基因编辑技术开发新的药物。

但要充分发挥CRISPR的医疗潜能，尚且言之过早。许多短期关注点将集中在：如何将基因编辑体系导入体内靶标。

除了CRISPR Therapeutics，还有两家创业公司也想利用CRISPR研发新药，分别是Editas Medicine和Intellia Therapeutics。

这三家公司，要么与大制药公司合作，要么有大制药公司投资。近几年该领域内的频繁交易表明，制药公司看到了将新技术运用于疾病领域的巨大机会，以及新治疗方法将拥有的广阔应用空间。

短期内，CRISPR有望用于某些基因疾病或癌症的试验治疗，先将细胞移出体外，编辑DNA，再移回体内。但三家公司也在致力于如何直接将CRISPR导入体内细胞。这是一个巨大的挑战，一旦达到，可能开启很多潜在疗法的大门。

CRISPR Therapeutics公司的CEO罗杰·洛瓦克（Rodger Novak）表示，拜耳与基因编辑初创公司合资企业的一个主要目标可能是，开发新的传输技术。这对将来靶向体内细胞的药物而言，将会“至关重要”。

这是不小的挑战。要发挥作用，药物首先要找到正确的器官或组织，并且必须以安全的方式靶向正确细胞。

拜耳公司刚成立的生命科学中心（LifeScience Center）主任兼合资公司CEO阿克塞尔·布洪（Axel Bouchon）表示，对所有试图制造CRISPR药物的公司而言，“终极目标”是能够增加CRISPR的特异性，进而编辑靶标DNA片段。

布洪表示，CRISPR技术的基础是一个生物系统，即利用细菌来去除不需要的病毒性DNA序列。其中，某种对DNA进行定位和编辑的分子，已经逐步进化出一些非特异性，甚至可以对付各种不同的病毒。

对涉及体外工程细胞或间接体内疗法来说，这不是一个问题。“如果想要进入体内，那么你必须确保靶标具有高度特异性，否则该药物会无效。”

拜耳公司拥有专利技术，以及实现该特异性所需的专业知识。 

布洪表示，一旦该系统有足够的特异性，就可以有多种将其送入细胞内的方法，包括利用病毒载体或纳米粒子等。将其输送到正确的组织，可能与眼球注射或者心脏支架传输药物一样简单。  

但目前，还没有一个试图生产CRISPR药物的公司能够解决全部三个挑战——将药物传输至组织，再到细胞，并最终靶向具备高度特异性的目标序列。

拜耳公司在治疗某些血液遗传病方面处于领导地位，包括凝血障碍性血友病。

布洪认为，开发CRISPR药物的最便捷途径可能就存在间接体内疗法之中，而治疗除血液类以外的其它遗传疾病，可能要求将药物运输到活体细胞，但这需要一个“大跨步”。

治疗遗传性眼部疾病是另一个极具潜力的近期应用，因为眼睛对免疫反应不太敏感，并且对眼球进行注射的一些方法已经得到了认可。但开发一种以CRISPR为基础治疗先天性心脏病的药物的难度不亚于“登月”，布洪说道。

洛瓦克也提醒说，将CRISPR传输到正确的心脏细胞，或其他复杂器官的细胞，将遇到的挑战，可能需要十年以上的时间才能够解决。

事实上，虽然这一技术将“变革医疗领域”，洛瓦克说，“相关尝试还只处于起跑阶段。”

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